ACN Barcelona.-Investigadors del Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG) de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) han demostrat la seguretat i durabilitat a llarg termini d’una teràpia gènica per a malalties neurodegeneratives. La recerca ha permès provar que aplicar vectors virals adenoassociats com a vehicle per a la teràpia gènica directament al líquid cefaloraquidi és una estratègia prometedora per aconseguir que l’agent terapèutic s’estengui tant pel sistema nerviós central com pel sistema nerviós perifèric. En l’estudi, publicat aquest mes de desembre a la revista ‘Molecular Therapy: Methods & Clinical Development’, els professionals han fet un seguiment de tres gossos sans.
L’estudi demostra que el procediment és segur i ha permès detectar una producció elevada i estable de la sulfamidasa en el sistema nerviós central, en el sistema nerviós perifèric i en el fetge, set anys després de l’administració i, a més a més, sense cap efecte secundari. Es tracta del seguiment més llarg que s’ha fet fins ara en termes de seguretat i durabilitat d’un tractament de teràpia gènica al sistema nerviós central en animals grans.
