Dilluns, 14 de juny de 2021 - Edició 1054
La República

Vall d’Hebron inclou el primer pacient en un assaig clínic per a la distròfia muscular de Duchenne

ACN Barcelona.-L’Hospital Vall d’Hebron de Barcelona ha inclòs el primer pacient a nivell mundial en un assaig clínic de teràpia gènica en fase 3 de Pfizer per a la distròfia […]

Avatar
Agències 08/01/2021

ACN Barcelona.-L’Hospital Vall d’Hebron de Barcelona ha inclòs el primer pacient a nivell mundial en un assaig clínic de teràpia gènica en fase 3 de Pfizer per a la distròfia muscular de Duchenne, una malaltia hereditària lligada al cromosoma X que es manifesta majoritàriament en homes i que causa feblesa progressiva. Es tracta d’un nen de cinc anys al qual se li ha administrat una seqüència genètica mitjançant un vector viral que li permetrà sintetitzar la distrofina, una proteïna que els afectats no produeixen i que és necessària perquè els músculs funcionin correctament. En roda de premsa, la doctora Francina Munell, ha detallat que en aquest assaig clínic hi participen 55 centres d’arreu del món i que es preveu que tracti una norantena de pacients.