ACN Barcelona.-Un estudi ha conclòs que el fàrmac antitumoral ABTL0812 dona bons resultats contra el neuroblastoma, un dels tumors sòlids infantils més agressius i de més mal pronòstic quan es diagnostica en estadis avançats. Investigadors del grup de Recerca Traslacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), en col·laboració amb el laboratori del doctor José Miguel Lizcano (Universitat Autònoma de Barcelona) i l’empresa biofarmacèutica AbilityPharma, han provat el potencial del fàrmac i els resultats suggereixen una nova estratègia terapèutica. L’ABTL0812 és un compost antitumoral ‘first-in-class’ que s’administra per via oral i que causa la mort de les cèl·lules canceroses per autofàgia (autodigestió).
El doctor Carles Domènech, president executiu i director científic d’AbilityPharma, ha concretat que l’ABTL0812 és un compost que, mitjançant un mecanisme d’acció única, activa l’autofàgia citotòxica, una estratègia innovadora per eliminar específicament les cèl·lules tumorals, sense fer mal a les cèl·lules normals. Això fa que pugui ser un tractament segur. Fins ara, s’ha demostrat que l’ABTL0812 exerceix un potent efecte antitumoral en models preclínics de diferents tipus de càncers. El 2016 es va completar satisfactòriament un assaig clínic de fase 1 en tumors avançats en adults, que va demostrar una alta seguretat i una mínima toxicitat. A més, es van detectar els primers senyals d’eficàcia terapèutica. El 2020, AbilityPharma ha completat un estudi de fase 2 en pacients de càncer d’endometri i de pulmó, on ABTL0812 combinat amb quimioteràpia, ha demostrat una eficàcia terapèutica superior a la quimioteràpia sola i també una alta seguretat. També el 2020 s’ha obtingut l’aprovació als Estats Units i a l’Estat espanyol per a iniciar un estudi fase 2b en càncer pancreàtic.Aquest treball en neuroblastoma, liderat pel doctor Miguel Segura, investigador del Laboratori de Tumors Neurals dins el Grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència del VHIR, és el primer en investigar el potencial terapèutic d’ABTL0812 en models de càncer infantil. “Els resultats de l’estudi confirmen l’efecte terapèutic d’ABTL0812 en models preclínics de neuroblastoma com a teràpia única o en combinació amb altres teràpies actualment en ús per al tractament de neuroblastomes. També s’ha demostrat la seva alta seguretat i baixa toxicitat en aquests models, un aspecte molt important, especialment en càncers pediàtrics”, ha comentat Segura. Aquests estudis han portat a l’obtenció de la designació de medicament orfe (ODD) per les agències del medicament europea i americana (EMA i FDA), la qual cosa facilita i accelera el procés perquè ABTL0812 sigui aprovat com a teràpia pel neuroblastoma.ABTL0812 ha completat positivament un estudi clínic de fase 2a obert a Europa en pacients amb càncer d’endometri o càncer escamós de pulmó, com a tractament de primera línia en combinació amb quimioteràpia i com a tractament de manteniment crònic després dels cicles de quimioteràpia, aportant un augment en l’eficàcia. L’estudi s’ha realitzat en hospitals oncològics líders a l’Estat espanyol i França.Actualment, l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i la FDA dels EUA han autoritzat un assaig clínic de fase 2b multicèntric internacional, doble cec i controlat amb placebo, en càncer de pàncrees per investigar ABTL0812 en combinació amb la quimioteràpia FOLFIRINOX. ABTL0812 compta a més a mes amb la Designació de Medicament Orfe (ODD) per al càncer de pàncrees, per al càncer de tracte biliar i per al càncer pediàtric neuroblastoma, aprovades per la FDA als Estats Units i per l’EMA a Europa.Els resultats de l’estudi s’han publicat a la revista ‘Cell Death & Disease’.
